La mucopolysaccharidose de type VII (MPS VII) ou maladie de Sly est une maladie de surcharge lysosomale, très rare, du groupe des mucopolysaccharidoses.
Inventiva annonce des résultats positifs de l’étude clinique de Phase IIa avec odiparcil dans la mucopolysaccharidose de type VI
L'enzymothérapie de substitution avec galsulfase est considérée comme une nouvelle approche pour traiter la mucopolysaccharidose de type VI.
Inventiva : résultats positifs de l'étude clinique de Phase IIa avec odiparcil dans la mucopolysaccharidose de type VI
Inventiva annonce des résultats positifs de l’étude clinique de Phase IIa avec odiparcil dans la mucopolysaccharidose de type VI
La revue inclut une étude avec 39 patients atteints de mucopolysaccharidose de type VI, âgés de cinq à 20 ans.
Avancées importantes dans les programmes de la NASH, de la mucopolysaccharidose type VI (MPS VI) et en oncologie
Résultats de l’étude clinique de Phase IIa iMProveS en Europe évaluant odiparcil dans le traitement de la MPS VI (d'ici fin 2019)
La gangliosidose à GM1 et la mucopolysaccharidose de type IVB (abrégée MPS IVB, également appelée maladie de Morquio de type B) sont des maladies de surcharge lysosomale qui sont chroniques, handicapantes et souvent mortelles.
Il a participé aux études de phase II-III portant sur la Vimizim, de Biomarin, le premier traitement de remplacement enzymatique au monde à offrir une option aux porteurs du syndrome de Morquio et de la mucopolysaccharidose de type IV.
La mucopolysaccharidose de type IVB appartient à la famille des mucopolysaccharidoses, un groupe de sept maladies héréditaires causées par des déficiences d’enzymes lysosomales impliquées dans la dégradation de divers glycosaminoglycanes.
La mucopolysaccharidose de type IV (MPS IV) est une maladie rare dans laquelle l'organisme manque ou manque d'enzyme nécessaire pour décomposer de longues chaînes de molécules de sucre.
Le diagnostic différentiel inclut les formes plus graves de mucopolysaccharidose type 1, les syndromes de Hurler-Scheie et de Hurler, la mucopolysaccharidose type 4 ou la mucopolysaccharidose type 2 (voir ces termes).
Cette maladie est décrite ici Mucopolysaccharidose type 3
Cette maladie est décrite ici Mucopolysaccharidose type 4
Cette maladie est décrite ici Mucopolysaccharidose type 4
L'invention concerne également des méthodes de traitement de troubles du stockage lysosomal (par exemple une mycopolysaccharaidose de type 2) à l'aide de tels composés.
Pour en savoir plus sur "Mucopolysaccharidose type 1
L'invention porte sur des procédés de détermination de l'activité enzymatique de l'α-L-iduronidase et sur des procédés de dépistage de la Mucopolysaccharidose de Type I chez les nouveau-nés.
Le syndrome de Scheie (syndrome algique myofascial 1-S) est, d'autre part, la forme la plus douce du mucopolysacchardosis.
L'invention concerne également des méthodes de traitement de troubles du stockage lysosomal (par exemple une mycopolysaccharidose de type IlIa) à l'aide de tels composés.
La Chine autorise un médicament de type IVA contre la mucopolysaccharidose dans le cadre du programme d’examen accéléré
Le diagnostic différentiel inclut la mucopolysaccharidose type 1, 6 et 7, la sialidose type 2, la mucolipidose type 2 et 3, et le déficit multiple en sulfatases (voir ces termes).
Le système d'autodirecteur est conçu pour trouver le type I (syndrome algique myofascial I), Pompe, Gaucher et Fabry de mucopolysaccharidose.
La mucopolysaccharidose type 1 (MPS1) est une maladie rare du stockage lysosomal appartenant au groupe des mucopolysaccharidoses.
Le système d'autodirecteur est conçu pour trouver le type I (syndrome algique myofascial I), Pompe, Gaucher et Fabry de mucopolysaccharidose.
Baptisée syndrome de Hurler (MPS1H), soit la forme la plus sévère de mucopolysaccharidose type 1 (MPS1), il s’agit d’une maladie rare du stockage lysosomal.
Requêtes fréquentes anglais :1-200, -1k, -2k, -3k, -4k, -5k, -7k, -10k, -20k, -40k, -100k, -200k, -500k, -1000k,
Requêtes fréquentes français :1-200, -1k, -2k, -3k, -4k, -5k, -7k, -10k, -20k, -40k, -100k, -200k, -500k, -1000k,
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